Светот на медицината тивко, но револуционерно се менува. Болести кои некогаш беа неизбежна пресуда, денес можат да се третираат, но по цена што ја надминува фантазијата, милионски износи по пациент. Новиот бран на генски терапии не само што ги ублажува симптомите, туку директно ги корегира дефектите во ДНК, нудејќи можност за трајно лекување.
Но, оваа можност има висока цена. Една доза често изнесува повеќе од луксузна вила, и тоа не е преувеличување.
Слична филозофија стои зад Hemgenix, кој ја трансформира борбата со хемофилија Б. Со цена од 3,5 милиони долари, овој лек му овозможува на телото да произведува фактор за згрутчување на крвта самостојно, наместо пациентиот да зависи од редовни инфузии цел живот. Резултатот е драстично намалување на ризикот од опасни крварења – не магија, туку гени со нова функција.
За децата со Душенова мускулна дистрофија, Elevidis нуди светло во темнината. Преку терапија од над 3 милиони долари, оваа иновативна генска интервенција се обидува да го забави, па дури и делумно да го запре губењето на мускулната функција, што претходно беше незамисливо.
Постар, но исто така револуционерен е Zolgensma, со 2,1 милиони долари по доза, лекот е спас за бебиња со спинална мускулна атрофија, една од водечките генетски причини за смрт во првата година од животот. Еднократна терапија може да им овозможи на децата да седеат, ползат и дури да одеат – способности кои болеста инаку би ги одзела.
На „поевтиниот“ крај на спектарот е Luxturna, лек за ретки наследни болести на мрежницата, со цена од 850.000 долари. За разлика од конвенционалните очни терапии, тука се внесува исправен ген директно во окото, давајќи можност за значително подобрување на видот.
Заедничко за сите овие терапии е не само нивната астрономска цена, туку и нивната природа: еднаш примени, тие директно се борат со причината за болеста, наместо само со симптомите. Развојот на овие лекови е долгогодишен, често со мал број пациенти, што го оправдува делумно нивниот неверојатен трошок.
